Первое значительное применение CRISPR в медицине связано с лечением генетических заболеваний. Примером может служить работа исследователей из Пенсильванского университета, где команда под руководством доктора Джеймса Ван Эдерта использовала технологию CRISPR-Cas9 для терапии бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии. Ученые применяли систему для модификации стволовых клеток пациента, устраняя мутации, вызывающие эти болезни. В результате таких вмешательств у нескольких пациентов наблюдалось значительное улучшение состояния, что подчеркивает важность этого технологического прорыва.
К тому же, CRISPR находит применение в онкологии. Ярким примером может служить работа 2019 года, когда исследователи из Университета Калифорнии в Сан-Диего использовали CRISPR для блокировки ключевых онкогенов, способствующих росту опухолей. В ходе этих исследований было показано, что редактирование определённых генов значительно замедляет прогрессирование рака у лабораторных моделей. Эти данные вселяют надежду на возможность создания новых методов лечения для пациентов с агрессивными формами рака.
Одной из наиболее актуальных тем использования CRISPR в медицине стали иммунотерапевтические подходы. Исследования показывают, что редактирование генов с помощью CRISPR может значительно повысить эффективность иммунотерапии. Например, команда под руководством доктора Лэйнца Лингхауса из Гарвардского университета продемонстрировала, что использование CRISPR для модификации T-клеток, направляя их на распознавание и уничтожение опухолевых клеток, ведет к заметному увеличению их терапевтической активности. Это открытие подчеркивает потенциал системы в создании эффективных методов борьбы с раком.
Тем не менее, применение CRISPR в медицине сталкивается с определенными вызовами. Одной из основных проблем является точность редактирования. Непредусмотренные изменения в других местах (так называемые эффекты вне цели) могут привести к непредсказуемым последствиям, особенно при использовании CRISPR в человеческом организме. Чтобы снизить эти риски, ученые работают над разработкой более точных и безопасных методов, включая применение новых поколений CRISPR-систем, которые менее подвержены ошибкам. Например, исследования показали, что CRISPR-Cas12 и CRISPR-Cas13 способны обеспечивать более высокую специфичность редактирования.